Ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός φαρμάκων (EMA) συνέστησε την αναστολή του φαρμάκου Oxbryta καθώς κλινική δοκιμή έδειξε μεγαλύτερο αριθμό θανάτων.
Η επιτροπή φαρμάκων για τον άνθρωπο (CHMP) του EMA συνέστησε την αναστολή της άδειας κυκλοφορίας του φαρμάκου Oxbryta (voxelotor) για τη δρεπανοκυτταρική νόσο, ενώ βρίσκεται σε εξέλιξη η επανεξέταση των νέων δεδομένων. Η σύσταση ακολουθεί τα αναδυόμενα δεδομένα ασφάλειας από δύο μελέτες που βασίζονται σε μητρώα, τα οποία δείχνουν ότι οι ασθενείς στις μελέτες είχαν μεγαλύτερη συχνότητα εμφάνισης αγγειοαποφρακτικών κρίσεων (VOC) κατά τη διάρκεια της θεραπείας με Oxbryta από ό,τι πριν από την έναρξη του φαρμάκου. Οι αγγειοαποφρακτικές κρίσεις συγκαταλέγονται στις πιο συχνές επιπλοκές της δρεπανοκυτταρικής νόσου- περιλαμβάνουν επεισόδια οξέος πόνου και μπορεί να οδηγήσουν σε περαιτέρω επιπλοκές της υγείας, όπως αρθρίτιδα, νεφρική ανεπάρκεια και εγκεφαλικό επεισόδιο.
Αυτά τα νέα δεδομένα για την ασφάλεια προέκυψαν ενώ ο EMA εξέταζε ήδη τα οφέλη και τους κινδύνους του Oxbryta στο πλαίσιο μιας συνεχιζόμενης επανεξέτασης που ξεκίνησε τον Ιούλιο του 2024. Αυτό προκλήθηκε καθώς τα δεδομένα από μια κλινική δοκιμή έδειξαν ότι με το Oxbryta σημειώθηκε μεγαλύτερος αριθμός θανάτων από ό,τι με το εικονικό φάρμακο (εικονική θεραπεία) και μια άλλη δοκιμή έδειξε ότι ο συνολικός αριθμός των θανάτων ήταν υψηλότερος από τον αναμενόμενο.
Σε αυτό το πλαίσιο, η CHMP έκρινε ότι, συνολικά, τα δεδομένα αυτά εγείρουν σοβαρές ανησυχίες σχετικά με την ασφάλεια του Oxbryta και λόγω των αυξημένων αβεβαιοτήτων συνέστησε, επομένως, να ανασταλεί η χορήγηση άδειας κυκλοφορίας, η εμπορία και η προμήθεια του φαρμάκου έως ότου αξιολογηθούν όλα τα διαθέσιμα δεδομένα στο πλαίσιο της τρέχουσας επανεξέτασης.
Παράλληλα, η εταιρεία εμπορίας του Oxbryta αποφάσισε να αποσύρει και να ανακαλέσει το φάρμακο από όλες τις χώρες όπου είναι διαθέσιμο και να διακόψει τις εν εξελίξει κλινικές δοκιμές, τα προγράμματα χρήσης και πρώιμης πρόσβασης.
Ενώ η επανεξέταση βρίσκεται σε εξέλιξη, ο EMA συνιστά τα εξής:
- οι γιατροί δεν πρέπει να αρχίσουν να χορηγούν το Oxbryta σε νέους ασθενείς,
- οι γιατροί θα πρέπει να επικοινωνούν με τους ασθενείς που υποβάλλονται σήμερα σε θεραπεία με Oxbryta για να διακόψουν τη θεραπεία και να συζητήσουν εναλλακτικές θεραπευτικές επιλογές,
- οι γιατροί θα πρέπει να συνεχίσουν να παρακολουθούν τους ασθενείς για ανεπιθύμητες ενέργειες μετά τη διακοπή της θεραπείας με Oxbryta,
- οι ασθενείς πρέπει να συζητούν με το γιατρό τους πριν διακόψουν το φάρμακό τους,
- οι ασθενείς που έχουν οποιεσδήποτε ερωτήσεις θα πρέπει να μιλήσουν με το γιατρό τους. Λεπτομερέστερες συστάσεις θα αποσταλούν στους επαγγελματίες του τομέα της υγειονομικής περίθαλψης που συνταγογραφούν, ή χορηγούν το φάρμακο σε μια άμεση επικοινωνία επαγγελματιών του τομέα της υγειονομικής περίθαλψης (DHPC). Η DHPC θα δημοσιευθεί επίσης στον δικτυακό τόπο του ΕΜΑ.
Η σύσταση του EMA για αναστολή θα διαβιβαστεί στην Ευρωπαϊκή Επιτροπή, η οποία θα εκδώσει νομικά δεσμευτική απόφαση που θα ισχύει σε όλα τα κράτη μέλη της ΕΕ. Ο EMA θα συνεχίσει την επανεξέταση του Oxbryta και θα εκδώσει τελική σύσταση εν ευθέτω χρόνω.
Τι είναι το Oxbryta
Το είναι ένα φάρμακο που χρησιμοποιείται για τη θεραπεία της αιμολυτικής αναιμίας (υπερβολική διάσπαση των ερυθρών αιμοσφαιρίων) σε ασθενείς ηλικίας 12 ετών και άνω που πάσχουν από δρεπανοκυτταρική νόσο. Το Oxbryta μπορεί να χορηγηθεί μόνο του ή μαζί με ένα άλλο φάρμακο για τη δρεπανοκυτταρική νόσο που ονομάζεται υδροξυκαρβαμίδη. Περιέχει τη δραστική ουσία voxelotor.
Η δρεπανοκυτταρική νόσος είναι μια γενετική ασθένεια όπου τα άτομα παράγουν μια μη φυσιολογική μορφή αιμοσφαιρίνης (η πρωτεΐνη στα ερυθρά αιμοσφαίρια που μεταφέρει οξυγόνο). Τα ερυθρά αιμοσφαίρια γίνονται άκαμπτα και κολλώδη και από δισκοειδή μετατρέπονται σε ημισεληνοειδή (σαν δρεπάνι).
Το Oxbryta έλαβε άδεια κυκλοφορίας που ισχύει σε ολόκληρη την ΕΕ στις 14 Φεβρουαρίου 2022.
Η επανεξέταση του Oxbryta κινήθηκε στις 29 Ιουλίου 2024 κατόπιν αιτήματος της Ευρωπαϊκής Επιτροπής, σύμφωνα με το άρθρο 20 του κανονισμού (ΕΚ) αριθ. 726/2004. Η επανεξέταση διενεργείται από την Επιτροπή Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP), αρμόδια για θέματα που αφορούν φάρμακα για ανθρώπινη χρήση, η οποία θα εκδώσει τη γνώμη του Οργανισμού. Η γνώμη της CHMP θα διαβιβαστεί στη συνέχεια στην Ευρωπαϊκή Επιτροπή, η οποία θα εκδώσει τελική νομικά δεσμευτική απόφαση που θα ισχύει σε όλα τα κράτη μέλη της ΕΕ.
Ακολουθήστε το Cibum 
