Το Tepezza βελτιώνει σημαντικά τα συμπτώματα των ασθενών με μέτρια έως σοβαρή TED σύμφωνα με γνωμοδότηση του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων
Ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων (EMA) συνέστησε τη χορήγηση άδειας κυκλοφορίας στην Ευρωπαϊκή Ένωση (ΕΕ) για το Tepezza (τεπροτουμουμάμπη), για τη θεραπεία ενηλίκων με μέτρια έως σοβαρή θυρεοειδική οφθαλμική νόσο.
Η θυρεοειδική οφθαλμική νόσος (TED), γνωστή και ως οφθαλμική νόσος του Graves, είναι μια σπάνια αυτοάνοση νόσος που προκαλεί φλεγμονή των μυών, του λίπους και άλλων ιστών γύρω και πίσω από τα μάτια. Αυτό μπορεί να προκαλέσει διόγκωση (ή προεξοχή) των ματιών και άλλα συμπτώματα, όπως πρησμένα βλέφαρα, ερυθρότητα και ερεθισμό των ματιών, πόνο στα μάτια, διπλωπία και σύσπαση των βλεφάρων (όταν τα άνω ή/και κάτω βλέφαρα τραβιούνται προς τα πίσω περισσότερο από το φυσιολογικό). Σε σοβαρές περιπτώσεις, η TED μπορεί να προκαλέσει απώλεια όρασης και παραμόρφωση του προσώπου. Οι θεραπευτικές επιλογές για την μέτρια έως σοβαρή TED είναι περιορισμένες και οι περισσότεροι ασθενείς αντιμετωπίζονται με κορτικοστεροειδή, ενώ ορισμένοι ασθενείς χρειάζονται πολλαπλές επανορθωτικές επεμβάσεις.
Η δραστική ουσία του Tepezza είναι η τεπροτουμουμάμπη, ένα μονοκλωνικό αντίσωμα (ένας τύπος πρωτεΐνης) που έχει σχεδιαστεί για να εμποδίζει την αυτοάνοση ενεργοποίηση των τροχιακών ινοβλαστών (εξειδικευμένα κύτταρα στις οφθαλμικές κόγχες), αναστέλλοντας δυνητικά την ανάπτυξη και την εξέλιξη της TED.
Η γνώμη της CHMP βασίζεται σε δεδομένα από τρεις τυχαιοποιημένες, ελεγχόμενες με εικονικό φάρμακο δοκιμές σε συνολικά 225 ασθενείς με ενεργό TED και μία δοκιμή σε 62 ασθενείς με χρόνιο TED. Μετά από 24 εβδομάδες, οι ασθενείς που έλαβαν θεραπεία με το Tepezza παρουσίασαν σημαντική μείωση (-2 έως -2,3 mm) της προεξοχής του βολβού του ματιού από την οφθαλμική κόγχη (πρόπτωσης) και του Clinical Activity Score (CAS), ενός τυπικού εργαλείου για την αξιολόγηση των φλεγμονωδών σημείων και συμπτωμάτων του TED, σε σύγκριση με τους ασθενείς που έλαβαν εικονικό φάρμακο. Η μείωση της πρόπτωσης ήταν μικρότερη (-1,5 mm) σε ασθενείς με χρόνια TED.
Οι πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες στους ασθενείς που έλαβαν θεραπεία με Tepezza ήταν μυϊκοί σπασμοί, διάρροια, αλωπεκία (τριχόπτωση), υπεργλυκαιμία (υψηλά επίπεδα γλυκόζης στο αίμα), κόπωση, ναυτία και πονοκέφαλος. Στοιχεία από κλινικές δοκιμές και εμπειρία μετά την κυκλοφορία του Tepezza δείχνουν ότι το Tepezza μπορεί να προκαλέσει σοβαρή βλάβη της ακοής, συμπεριλαμβανομένης της απώλειας ακοής, η οποία σε ορισμένες περιπτώσεις μπορεί να είναι μόνιμη. Προκλινικές μελέτες έχουν δείξει ότι το Tepezza μπορεί να ενέχει κινδύνους και για την ανάπτυξη του εμβρύου. Θα εφαρμοστούν πρόσθετα μέτρα ελαχιστοποίησης των κινδύνων για τον μετριασμό αυτών των κινδύνων.
Η γνώμη που εγκρίθηκε από την CHMP αποτελεί ένα ενδιάμεσο βήμα στην πορεία του Tepezza προς την πρόσβαση των ασθενών. Η γνωμοδότηση θα αποσταλεί τώρα στην Ευρωπαϊκή Επιτροπή για την έκδοση απόφασης σχετικά με τη χορήγηση άδειας κυκλοφορίας σε ολόκληρη την ΕΕ. Μόλις χορηγηθεί η άδεια κυκλοφορίας, οι αποφάσεις σχετικά με την τιμή και την αποζημίωση θα ληφθούν σε επίπεδο κάθε κράτους μέλους, λαμβάνοντας υπόψη τον δυνητικό ρόλο/χρήση αυτού του φαρμάκου στο πλαίσιο του εθνικού συστήματος υγείας της εν λόγω χώρας.
