Επιστήμονες στο Keck Medicine του USC δοκιμάζουν μια νέα μέθοδο για την αποκατάσταση της παραγωγής ντοπαμίνης στον εγκέφαλο
Μια επαναστατική κλινική δοκιμή βρίσκεται σε εξέλιξη στις Ηνωμένες Πολιτείες προσφέροντας νέα ελπίδα σε εκατομμύρια ανθρώπους που ζουν με τη νόσο Πάρκινσον. Σύμφωνα με πρόσφατη δημοσίευση, γιατροί στο Keck Medicine του Πανεπιστημίου της Νότιας Καλιφόρνια (USC) πραγματοποιούν εμφυτεύσεις ειδικά τροποποιημένων βλαστοκυττάρων απευθείας στον εγκέφαλο των ασθενών. Η επιστημονική προσέγγιση στοχεύει στην αντικατάσταση των κατεστραμμένων νευρώνων που ευθύνονται για την παραγωγή ντοπαμίνης η απώλεια της οποίας προκαλεί τα χαρακτηριστικά συμπτώματα της νόσου όπως ο τρόμος η ακαμψία και η βραδυκινησία.
Η νόσος Πάρκινσον είναι μια προοδευτική νευρολογική διαταραχή που επηρεάζει τον έλεγχο των κινήσεων καθώς και τη διάθεση και τη μνήμη. Ενώ οι υπάρχουσες θεραπείες μπορούν να ανακουφίσουν τα συμπτώματα καμία δεν έχει αποδειχθεί ικανή να σταματήσει ή να επιβραδύνει την εξέλιξη της ίδιας της νόσου. Η κλινική καινοτομία της παρούσας δοκιμής έγκειται στην προσπάθεια επανεκκίνησης της παραγωγής ντοπαμίνης στην πηγή της γεγονός που θα μπορούσε να αλλάξει ριζικά την πορεία της πάθησης και να βελτιώσει την ποιότητα ζωής των ανθρώπων.
Η τεχνολογία των iPSCs
Η θεραπεία χρησιμοποιεί έναν προηγμένο τύπο βλαστοκυττάρων γνωστά ως επαγόμενα πολυδύναμα βλαστοκύτταρα (iPSCs). Σε αντίθεση με τα εμβρυϊκά κύτταρα τα iPSCs δημιουργούνται από ενήλικα κύτταρα (όπως από το δέρμα ή το αίμα) τα οποία επαναπρογραμματίζονται ώστε να μπορούν να εξελιχθούν σε οποιοδήποτε είδος κυττάρου στο σώμα. Η κυτταρική αναγέννηση μέσω των iPSCs θεωρείται μια από τις πιο υποσχόμενες οδούς για την αποκατάσταση της εγκεφαλικής λειτουργίας καθώς αυτά τα κύτταρα μπορούν να ωριμάσουν σε υγιείς νευρώνες που παράγουν ντοπαμίνη. Η χειρουργική επέμβαση περιλαμβάνει τη δημιουργία ενός μικρού ανοίγματος στο κρανίο ώστε ο νευροχειρουργός να φτάσει στον εγκέφαλο. Με τη χρήση μαγνητικής τομογραφίας (MRI) για απόλυτη ακρίβεια τα βλαστοκύτταρα τοποθετούνται στα βασικά γάνγλια την περιοχή του εγκεφάλου που είναι υπεύθυνη για τον συντονισμό των κινήσεων. Η νευροχειρουργική ακρίβεια είναι καθοριστική για την επιτυχία της επέμβασης διασφαλίζοντας ότι τα νέα κύτταρα θα εγκατασταθούν στο σωστό σημείο για να ξεκινήσουν τη λειτουργία τους.
Μετά την επέμβαση οι συμμετέχοντες παρακολουθούνται στενά για μια περίοδο 12 έως 15 μηνών για τον εντοπισμό τυχόν βελτιώσεων στα κινητικά συμπτώματα αλλά και για την παρακολούθηση πιθανών παρενεργειών όπως η δυσκινησία ή οι λοιμώξεις. Η μακροχρόνια επιτήρηση θα συνεχιστεί για έως και πέντε χρόνια ώστε να αξιολογηθεί η βιωσιμότητα και η ασφάλεια των εμφυτευμένων κυττάρων σε βάθος χρόνου. Στη δοκιμή φάσης 1 συμμετέχουν 12 άτομα με μέτρια έως σοβαρή μορφή της νόσου Πάρκινσον. Ο απώτερος στόχος των ερευνητών είναι να πρωτοπορήσουν σε μια τεχνική που μπορεί να επιδιορθώσει τη λειτουργία του εγκεφάλου και όχι απλώς να διαχειριστεί τα συμπτώματα. Η ιατρική ελπίδα που γεννά αυτή η δοκιμή είναι τεράστια καθώς αν ο εγκέφαλος καταφέρει να παράγει ξανά φυσιολογικά επίπεδα ντοπαμίνης η νόσος μπορεί να επιβραδυνθεί σημαντικά. Η θεραπεία με την ονομασία RNDP-001 έχει λάβει τον χαρακτηρισμό “fast-track” από τον FDA γεγονός που επιταχύνει τη διαδικασία ανάπτυξης και ελέγχου της.
Η κλινική δοκιμή πραγματοποιείται σε τρία κέντρα στις Ηνωμένες Πολιτείες και υποστηρίζεται από την εταιρεία βιοτεχνολογίας Kenai Therapeutics. Η διεπιστημονική συνεργασία μεταξύ νευροχειρουργών νευρολόγων και ερευνητών βιοτεχνολογίας είναι απαραίτητη για τη διαχείριση ενός τόσο σύνθετου εγχειρήματος. Τα πρώτα αποτελέσματα αναμένονται με μεγάλο ενδιαφέρον από την παγκόσμια επιστημονική κοινότητα και τους ανθρώπους που πάσχουν από τη νόσο.
Πηγή: https://www.sciencedaily.com/releases/2026/02/260219040820.htm
