Η προσέγγιση αυτή θα μπορούσε στο μέλλον να οδηγήσει σε ένα μοντέλο θεραπείας όπου μία μόνο παρέμβαση θα προσφέρει μακροχρόνιο έλεγχο της χοληστερίνης, μειώνοντας έτσι την ανάγκη για καθημερινή φαρμακευτική αγωγή.
Ένα πειραματικό γονιδιακό φάρμακο, με την ονομασία VERVE-102, βρίσκεται στο επίκεντρο της επιστημονικής κοινότητας καθώς φαίνεται ότι μπορεί να αλλάξει ριζικά τον τρόπο αντιμετώπισης της υψηλής χοληστερίνης. Σύμφωνα με τα κλινικά δεδομένα, η θεραπεία αυτή έχει τη δυνατότητα να μειώνει σημαντικά την LDL χοληστερόλη, γνωστή και ως «κακή» χοληστερίνη, με μία μόνο χορήγηση.
Το VERVE-102 αναπτύσσεται από την εταιρεία Eli Lilly και αποτελεί μια μορφή γονιδιακής επεξεργασίας που στοχεύει απευθείας στο ήπαρ, το βασικό όργανο που ρυθμίζει τα επίπεδα χοληστερόλης στο σώμα. Ο στόχος της θεραπείας είναι να απενεργοποιήσει μόνιμα το γονίδιο PCSK9, το οποίο παίζει καθοριστικό ρόλο στον τρόπο με τον οποίο το ήπαρ απομακρύνει την LDL από το αίμα. Όταν η δραστηριότητα του συγκεκριμένου γονιδίου μειώνεται, το σώμα μπορεί να καθαρίζει πιο αποτελεσματικά την «κακή» χοληστερίνη.
Τα πρώτα αποτελέσματα από τη φάση 1 της κλινικής μελέτης περιλάμβαναν 35 ενήλικες με πρόωρη στεφανιαία νόσο. Οι ερευνητές ανέφεραν ότι τα επίπεδα LDL μειώθηκαν κατά μέσο όρο περίπου 51% στην ομάδα χαμηλότερης δόσης, ενώ σε όσους έλαβαν υψηλότερη δόση η μείωση έφτασε έως και 88%. Εντυπωσιακό είναι ότι σε ορισμένους ασθενείς τα χαμηλότερα επίπεδα διατηρήθηκαν για έως και 18 μήνες μετά τη χορήγηση της θεραπείας.
Οι επιστήμονες που συμμετέχουν στη μελέτη σημειώνουν ότι τα αποτελέσματα είναι ιδιαίτερα ενθαρρυντικά, καθώς η θεραπεία φαίνεται όχι μόνο αποτελεσματική αλλά και μακράς διάρκειας. Όπως ανέφερε ο καθηγητής καρδιολογίας Riyaz S. Patel, η προσέγγιση αυτή θα μπορούσε στο μέλλον να οδηγήσει σε ένα μοντέλο θεραπείας όπου μία μόνο παρέμβαση θα προσφέρει μακροχρόνιο έλεγχο της χοληστερίνης, μειώνοντας έτσι την ανάγκη για καθημερινή φαρμακευτική αγωγή.
Η θεραπεία χορηγήθηκε μέσω ενδοφλέβιας έγχυσης και μέχρι στιγμής φαίνεται να είναι γενικά καλά ανεκτή, χωρίς σοβαρές ανεπιθύμητες ενέργειες στις πρώτες δοκιμές. Οι πιο συχνές παρενέργειες ήταν ήπιες αντιδράσεις κατά την έγχυση και κόπωση. Παρά τα ενθαρρυντικά ευρήματα, οι ειδικοί τονίζουν ότι η θεραπεία βρίσκεται ακόμη σε πολύ πρώιμο στάδιο ανάπτυξης. Απαιτούνται μεγαλύτερες και πιο μακροχρόνιες μελέτες για να επιβεβαιωθεί η ασφάλεια και η διάρκεια του αποτελέσματος, καθώς και για να καθοριστεί ποιοι ασθενείς θα ωφεληθούν περισσότερο. Αν τα επόμενα στάδια των κλινικών δοκιμών επιβεβαιώσουν τα σημερινά δεδομένα, η VERVE-102 θα μπορούσε να αποτελέσει μια σημαντική νέα επιλογή, ιδιαίτερα για άτομα που δεν καταφέρνουν να ρυθμίσουν επαρκώς τη χοληστερίνη τους με τις υπάρχουσες θεραπείες ή που δυσκολεύονται να ακολουθούν καθημερινή φαρμακευτική αγωγή.
Οι ερευνητές εκτιμούν ότι, εφόσον όλα εξελιχθούν ομαλά, η θεραπεία θα μπορούσε να φτάσει σε αξιολόγηση από τις ρυθμιστικές αρχές μέσα στα επόμενα τρία έως τέσσερα χρόνια, ανοίγοντας τον δρόμο για μια νέα εποχή στην πρόληψη των καρδιαγγειακών παθήσεων.
ΔΕΙΤΕ ΕΠΙΣΗΣ
- Βρεφικό γάλα: Οι εταιρείες αποφάσιζαν μόνες τους αν οι θάνατοι βρεφών θα έφταναν στις Αρχές – Συγκλονιστικά στοιχεία έρευνας
- Νέο σοβαρό περιστατικό σε κρουαζιερόπλοιο: Τουλάχιστον 125 άτομα με εμετούς και διάρροια
- Δεκάδες κρούσματα τροφικής δηλητηρίασης σε τετράστερο ξενοδοχείο
- Παγωτό: Γιατί δύο άνθρωποι μπορούν να φάνε την ίδια ποσότητα και να έχουν τελείως διαφορετική αντίδραση στο σάκχαρό τους;
- Εμφιαλωμένο νερό: Καταδίκη της Danone για παραπλάνηση καταναλωτών – Η «πράσινη» συσκευασία αποδείχθηκε «πράσινα άλογα»
- Jumbo: Ευρωπαϊκός συναγερμός για συσκευή που προκαλεί εγκαύματα, ηλεκτροπληξία ακόμη και πυρκαγιά
- Δημοφιλής ηλεκτρική συσκευή που πωλείται και στην Ελλάδα προκαλεί εγκαύματα – Ευρωπαϊκός συναγερμός (φωτογραφία)
