Εγκρίθηκε νέο φάρμακο, που υπόσχεται καλύτερη ποιότητα ζωής για ασθενείς με τη σπάνια αυτοάνοση IgG4-RD, μειώνοντας σημαντικά τις εξάρσεις και την ανάγκη για κορτιζόνη
Το φάρμακο Uplizna (inebilizumab) έδειξε ότι μειώνει σημαντικά τις εξάρσεις σε ασθενείς με ενεργή νόσο σχετιζόμενη με ανοσοσφαιρίνη G4 (IgG4-RD), μια σπάνια χρόνια πάθηση του ανοσοποιητικού που προκαλεί φλεγμονές και ουλές σε πολλά όργανα.
Η Επιτροπή Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων (EMA) συνέστησε την επέκταση της ένδειξης του φαρμάκου ώστε να μπορεί να χορηγείται και σε ενήλικες με ενεργή IgG4-RD. Μέχρι σήμερα, στην ΕΕ δεν υπήρχε καμία εγκεκριμένη θεραπεία για τη νόσο. Οι ασθενείς λάμβαναν συνήθως κορτικοστεροειδή ή άλλα ανοσορυθμιστικά, τα οποία όμως είτε δεν οδηγούσαν σε πλήρη ύφεση είτε συνδέονταν με σοβαρές παρενέργειες, ειδικά στους μεγαλύτερους σε ηλικία.
Η IgG4-RD προσβάλλει κυρίως άτομα 40–60 ετών και μπορεί να οδηγήσει σε μη αναστρέψιμη βλάβη οργάνων. Το Uplizna, μονοκλωνικό αντίσωμα που καταστρέφει συγκεκριμένα κύτταρα του ανοσοποιητικού (Β-λεμφοκύτταρα), έχει ήδη εγκριθεί για τη θεραπεία άλλης σπάνιας πάθησης, της νευρομυελίτιδας οπτικού φάσματος (NMOSD).
Η εισήγηση του EMA βασίστηκε σε κλινική μελέτη φάσης 3 με 135 ασθενείς. Τα αποτελέσματα έδειξαν ότι:
- Μόνο 7 από τους 68 ασθενείς που έλαβαν Uplizna παρουσίασαν έξαρση της νόσου, σε σύγκριση με 40 στους 67 που έλαβαν εικονικό φάρμακο.
- Το 58,8% των ασθενών με Uplizna πέτυχαν πλήρη ύφεση χωρίς κορτικοστεροειδή και εξάρσεις μετά από 52 εβδομάδες, έναντι 22,4% στην ομάδα του placebo.
Οι συχνότερες ανεπιθύμητες ενέργειες ήταν λοιμώξεις του αναπνευστικού ή του ουροποιητικού, πόνοι στις αρθρώσεις και στη μέση, καθώς και χαμηλά επίπεδα λεμφοκυττάρων. Η γνώμη της CHMP θα σταλεί τώρα στην Ευρωπαϊκή Επιτροπή, η οποία θα λάβει την τελική απόφαση για την έγκριση της νέας ένδειξης σε επίπεδο ΕΕ. Αν εγκριθεί, κάθε κράτος-μέλος θα αποφασίσει για την τιμολόγηση και την αποζημίωση, ανάλογα με το εθνικό του σύστημα υγείας.
