Μια νέα πειραματική γονιδιακή θεραπεία θα μπορούσε να αλλάξει ριζικά τον τρόπο αντιμετώπισης της αυξημένης «κακής» χοληστερόλης (LDL), προσφέροντας μακροχρόνια μείωσή της έπειτα από μία μόνο χορήγηση. Τα πρώτα αποτελέσματα της κλινικής μελέτης για το VERVE-102, που ανακοινώθηκαν από τη φαρμακευτική εταιρεία Eli Lilly, χαρακτηρίζονται ιδιαίτερα ενθαρρυντικά από τους επιστήμονες, αν και η θεραπεία βρίσκεται ακόμη σε πρώιμο στάδιο ανάπτυξης.
Το VERVE-102 είναι μια πειραματική θεραπεία γονιδιακής επεξεργασίας (gene editing) που στοχεύει στο γονίδιο PCSK9 στο ήπαρ. Το συγκεκριμένο γονίδιο παίζει καθοριστικό ρόλο στη ρύθμιση των επιπέδων της LDL χοληστερόλης στο αίμα. Η μόνιμη απενεργοποίησή του οδηγεί σε σημαντική μείωση της LDL, η οποία συνδέεται άμεσα με μικρότερο κίνδυνο εμφάνισης καρδιαγγειακών νοσημάτων, όπως το έμφραγμα του μυοκαρδίου και το εγκεφαλικό επεισόδιο.
Τα μέχρι στιγμής αποτελέσματα προέρχονται από κλινική μελέτη Φάσης 1, στην οποία συμμετείχαν 35 ενήλικες ασθενείς με πρόωρη στεφανιαία νόσο. Οι συμμετέχοντες έλαβαν διαφορετικές δόσεις της θεραπείας μέσω ενδοφλέβιας έγχυσης. Οι ερευνητές διαπίστωσαν ότι τα επίπεδα της LDL χοληστερόλης μειώθηκαν κατά μέσο όρο κατά 51% στους ασθενείς που έλαβαν τη χαμηλότερη δόση, ενώ η μείωση έφτασε έως και το 88% στους ασθενείς που έλαβαν την υψηλότερη δόση.
Ιδιαίτερα σημαντικό είναι το γεγονός ότι σε ορισμένους ασθενείς η ευεργετική δράση της θεραπείας διατηρήθηκε για τουλάχιστον 18 μήνες μετά τη χορήγησή της, γεγονός που ενισχύει την αισιοδοξία ότι η θεραπεία μπορεί να προσφέρει μακροχρόνια προστασία με μία μόνο εφαρμογή.
Ο καθηγητής Καρδιολογίας στο University College London και ένας από τους συγγραφείς της μελέτης, Riyaz S. Patel, δήλωσε ότι τα ενδιάμεσα αποτελέσματα είναι εξαιρετικά ενθαρρυντικά, καθώς η αποτελεσματικότητα της θεραπείας φαίνεται να είναι αντίστοιχη με εκείνη των καλύτερων διαθέσιμων θεραπειών για τη μείωση της LDL χοληστερόλης, ενώ παράλληλα η δράση της διατηρείται για μεγάλο χρονικό διάστημα. Όπως σημείωσε, η εξέλιξη αυτή ανοίγει τον δρόμο για ένα νέο θεραπευτικό μοντέλο, όπου μία μόνο θεραπευτική παρέμβαση θα μπορούσε να αρκεί για χρόνια.
Η θεραπεία φάνηκε να είναι γενικά καλά ανεκτή από τους συμμετέχοντες. Δεν καταγράφηκαν σοβαρές ανεπιθύμητες ενέργειες σε καμία από τις δόσεις που χορηγήθηκαν. Οι συχνότερες παρενέργειες ήταν ήπιες αντιδράσεις που σχετίζονταν με την ενδοφλέβια έγχυση και περιστατικά κόπωσης.
Οι ειδικοί επισημαίνουν ότι η ανάπτυξη νέων θεραπευτικών επιλογών είναι ιδιαίτερα σημαντική, καθώς πολλοί ασθενείς δυσκολεύονται να διατηρήσουν σταθερά χαμηλά επίπεδα LDL χοληστερόλης παρά τη λήψη φαρμακευτικής αγωγής. Η στεφανιαία νόσος εξακολουθεί να αποτελεί μία από τις κυριότερες αιτίες θανάτου παγκοσμίως, γεγονός που καθιστά αναγκαία την αναζήτηση πιο αποτελεσματικών και εύχρηστων θεραπευτικών λύσεων.
Ο Roger Blumenthal, διευθυντής του Κέντρου Πρόληψης Καρδιαγγειακών Νοσημάτων του Πανεπιστημίου Johns Hopkins και ειδικός σύμβουλος της Αμερικανικής Καρδιολογικής Εταιρείας, ανέφερε ότι η βασική αρχή της θεραπείας είναι επιστημονικά τεκμηριωμένη, καθώς όσο χαμηλότερα είναι τα επίπεδα της LDL χοληστερόλης τόσο μεγαλύτερη είναι η προστασία έναντι των καρδιαγγειακών παθήσεων. Ωστόσο, τόνισε ότι απαιτούνται περισσότερα δεδομένα σχετικά με τη μακροχρόνια ασφάλεια και αποτελεσματικότητα του VERVE-102 πριν αυτό μπορέσει να ενταχθεί στην καθημερινή κλινική πρακτική.
Η Eli Lilly σχεδιάζει να ξεκινήσει τη μελέτη Φάσης 2 έως το τέλος του 2026, ενώ το VERVE-102 έχει ήδη λάβει από τον Αμερικανικό Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) τον χαρακτηρισμό Fast Track, μια διαδικασία που επιταχύνει την αξιολόγηση νέων, πολλά υποσχόμενων θεραπειών. Σύμφωνα με τις εκτιμήσεις των ειδικών, εφόσον οι επόμενες κλινικές μελέτες επιβεβαιώσουν τα μέχρι σήμερα αποτελέσματα, η θεραπεία θα μπορούσε να είναι έτοιμη για αξιολόγηση από τον FDA μέσα στα επόμενα τρία έως τέσσερα χρόνια.
Εάν τελικά εγκριθεί, το VERVE-102 ενδέχεται να αποτελέσει μια σημαντική εναλλακτική λύση για ασθενείς με υψηλή χοληστερόλη, οι οποίοι σήμερα χρειάζεται να λαμβάνουν καθημερινά φάρμακα ή να υποβάλλονται σε τακτικές ενέσεις για τον έλεγχο της LDL. Παρά τη σημαντική αυτή προοπτική, οι επιστήμονες υπογραμμίζουν ότι καμία φαρμακευτική ή γονιδιακή θεραπεία δεν μπορεί να υποκαταστήσει τη σημασία ενός υγιεινού τρόπου ζωής, που περιλαμβάνει ισορροπημένη διατροφή και τακτική σωματική άσκηση, παράγοντες που συμβάλλουν όχι μόνο στην προστασία της καρδιάς αλλά και στη συνολική διατήρηση της υγείας.
ΔΕΙΤΕ ΕΠΙΣΗΣ
- Στο εδώλιο η Nike για «μαϊμού» εκπτώσεις – Ομαδική αγωγή καταγγέλλει ότι παραπλανούσε τους καταναλωτές (Δείτε το επίσημο έγγραφο)
- Γιατί ένα τσίμπημα μέλισσας μπορεί να γίνει θανατηφόρο; Τι πρέπει να κάνετε αν σας τσιμπήσει μέλισσα;
- 34 εργαζόμενοι πτηνοτροφείου στο νοσοκομείο – Δηλητηριάστηκαν από τα χημικά καθαρισμού και απολύμανσης των εγκαταστάσεων
- Ανιχνεύτηκε τοξικός μόλυβδος σε βρεφικό γάλα μάρκας που πωλείται και στην Ελλάδα – 10 φορές πάνω από το όριο η συγκέντρωση
- Αν η γήρανση σταματούσε εντελώς, πόσα χρόνια θα ήταν η ανθρώπινη ζωή; Εντυπωσιακά αποτελέσματα μελέτης
- Συναγερμός για ανθεκτικό υπερβακτήριο που εντοπίστηκε σε κατοικίδια και μπορεί να προκαλέσει πνευμονία, σηψαιμία και μηνιγγίτιδα
- Βαλίτσες: Πώς να τις καθαρίζετε σωστά για να τις προστατεύετε από μικρόβια, κοριούς και δυσάρεστες οσμές
